Che cosa sono gli studi pragmatici
Uno studio “pragmatico” è uno studio disegnato per conoscere gli effetti di un dato trattamento sulla popolazione nella vita reale. Gli studi pragmatici informano la decisione clinica, fornendo le evidenze per adottare o meno un determinato intervento nella pratica clinica del mondo reale.
Il primo aspetto per stimare l’effettivo pragmatismo di un trial è l'eleggibilità, che viene valutata rispondendo a una semplice domanda: fino a che punto la popolazione dei partecipanti allo studio sarà effettivamente rappresentativa della popolazione dei pazienti che riceverebbero l’intervento studiato nella vita reale? Per la stragrande maggioranza degli studi randomizzati sui farmaci (quelli ipolipemizzanti, ma anche quelli di molte altre classi terapeutiche) la risposta alla domanda è purtroppo: in minima parte o per niente.
Per fare un esempio, i potenziali partecipanti a uno studio pragmatico sui nuovi farmaci per ridurre i livelli di C-LDL dovrebbero essere pazienti con livelli di C-LDL chiaramente sopra il target nonostante l’assunzione delle dosi più elevate tollerate di una terapia consolidata (per esempio, statine o statine più ezetimibe). Tale risposta insufficiente può essere dovuta a livelli lipidici basali molto elevati, scarsa risposta individuale o intolleranza al trattamento, che colpisce circa il 10% dei pazienti trattati con statine e più raramente i pazienti trattati con ezetimibe.
È del tutto evidente che l’evoluzione oggi in atto verso una medicina (e una prevenzione) personalizzata o di precisione richiede pragmatismo degli studi clinici. Ovviamente anche sulle nuove terapie ipolipemizzanti, al fine di informare medici e pazienti sulla reale efficacia di un trattamento nello specifico de singoli pazienti. Fortunatamente, il design di alcuni nuovi studi (come il REDUCE-IT, il STRENGTH o il PROMINENT) suggerisce che il pragmatismo nella progettazione degli studi clinici stia ora iniziando a prendere piede.
