iPSC facility

La scoperta delle cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) ha aperto nuovi scenari di medicina personalizzata. Questa tecnologia permette, infatti, di riprogrammare cellule altamente differenziate (ad esempio fibroblasti e cellule del sangue) in cellule staminali pluripotenti che hanno il potenziale di differenziarsi in molteplici linee cellulari, ponendosi come alternativa alle cellule staminali ottenute da embrioni. Il vantaggio delle iPSC è che, essendo ottenute direttamente dal paziente, ne conservano le informazioni genetiche, offrendo la possibilità di valutare in vitro i protocolli terapeutici disegnati su misura sul singolo paziente.

Per la generazione di queste cellule, la nostra Unità di Biologia Vascolare e Medicina Rigenerativa ha recentemente allestito una iPSC Facility dedicata, che dispone di locali adeguatamente equipaggiati e di personale altamente formato. Il lavoro del personale della iPSC Facility è regolamentato da linee guida rigorose e tutte le procedure sono standardizzate. Sono state infatti redatte numerose procedure operative standard (SOP) che coprono l’intero processo produttivo, partendo dall’isolamento delle cellule del paziente (che saranno poi riprogrammate ad iPSC), passando per la loro caratterizzazione e arrivando fino al loro differenziamento in tutti i principali tipi cellulari che compongono il cuore. I ricercatori della iPSC Facility, infatti, differenziano regolarmente le iPSC in cardiomiociti, cellule epicardiche, fibroblasti cardiaci e cellule endoteliali.

Questo ingente lavoro di produzione cellulare costituisce un valido supporto per i ricercatori, interni ed esterni, che si avvalgono dei servizi della iPSC Facility. Il nostro imperativo è infatti quello di mettere a punto analisi avanzate con lo scopo di:

• Offrire un modello di malattia che ricapitola la patologia nel cuore umano;
• Analizzare i meccanismi molecolari che sottendono a cardiomiopatie con eziologia genetica;
• Sviluppare saggi di tipo ‘high-throughput’ per identificare nuovi farmaci su base personalizzata.

Il valore traslazionale risulta quindi evidente e si basa sulla sinergia tra la ricerca di base e quella clinica, ponendo come obiettivo principale il miglioramento della cura di pazienti con patologie cardiovascolari attraverso la traslazione di terapie sempre più mirate ed efficaci, calibrate sul paziente.

In aggiunta alla generazione e differenziamento delle iPSC, i ricercatori della facility sono in grado di “modificare” il DNA delle iPSC mediante la tecnica del CRISPR/Cas9, permettendo di rimuovere la mutazione presente nelle cellule del paziente o di creare nuove alterazioni in linee di controllo. Questo permette di creare modelli in vitro più specifici che permettono di studiare in modo mirato l’effetto di una specifica mutazione.