Le terapie per controllare i disordini del colesterolo e dei trigliceridi stanno aumentando rapidamente. Facciamo chiarezza sul tema con gli specialisti in Lipidologia e in Farmacologia Clinica del Monzino: il Dott. Pablo Werba, Responsabile dell'Unità di Prevenzione dell’aterosclerosi e il Dott. Marco Scatigna, Responsabile Clinical Trial Unit.

Cos'è cambiato ultimamente nel trattamento dei problemi dei grassi nel sangue?

«Un grande progresso è stato scoprire che per il colesterolo LDL non esiste un valore ottimale unico per tutti, ma che questo varia in base al rischio individuale di andare incontro a infarto cardiaco o ictus. Più precisamente: maggiore è il rischio cardiovascolare di una individuo (rischio che viene stimato considerando molteplici fattori di quella persona, come età, sesso, stile di vita, storia clinica...) più basso è il suo valore di colesterolo LDL ottimale» - spiega il dott. Werba.

Quali alternative ci sono per chi non risponde abbastanza alle statine o non le tollera?

«Le parole chiave sono “combinazioni” e “farmaci innovativi”. Combinare ezetimibe a una dose bassa di statina - spesso tollerata meglio che ad alte dosi - è un approccio efficace. Anche gli anticorpi anti PCSK-9 - continua il dott. Werba - sono potenti composti per ridurre il colesterolo. Tuttavia, al costo attuale, restano riservati a casi particolarmente complessi. A breve arriveranno in Italia nuovi composti e avremo ulteriori alternative terapeutiche».

Qualcosa di nuovo per i trigliceridi alti?

«Ai classici fibrati e omega-3 ad alte dosi si è sommato il volanesorsen, un farmaco di uso super specialistico per pazienti con severissima ipertrigliceridemia familiare e alto rischio di pancreatite acuta» - conclude il dott. Werba.

Come mai tutti questi nuovi farmaci compaiono dopo tanti anni di utilizzo soltanto di statine o fibrati?

«L’avanzamento delle nostre conoscenze sul genoma umano ha permesso di identificare varianti geniche che si associano a livelli di colesterolo, trigliceridi, o entrambi, molto bassi dalla nascita. Le persone che hanno ereditato queste varianti sono naturalmente avvantaggiate e corrono molti meno rischi di problemi cardiovascolari. È nata allora l’idea di sviluppare nuovi farmaci che avessero come bersaglio i prodotti di questi geni (il loro RNA o la proteina), andando quindi a “mimare” gli effetti delle varianti geniche favorevoli» - spiega il Dott. Scatigna.

Questi farmaci che agiscono sull’RNA possono modificare i nostri geni?

«Certamente no. L’RNA si trova “a valle” del DNA e bloccare o degradare un RNA specifico prodotto da un gene non altera la struttura del gene stesso» - conclude il dott. Scatigna.

L'intervista è pubblicata anche sul Magazine di Fondazione IEO-MONZINO, disponibile QUI e distribuito all'interno dei due Istituti.